2016年，美国制药巨头礼来公司对公众宣布，其轻度阿尔茨海默病（AD）俗称老年痴呆症药物Solanezumab在三期临床试验中失败，投入上十亿美金的研发费用打水漂，在AD药物研发上巨头纷纷折戟。新药研发一向是「向死而生」的过程，权威数据表明从最初的实验室研究到最终上市，平均要花费12年时间，投入总费用约66.145亿元人民币，每一次新药的研发，都像一场赌博，但是为了帮助更多的患者，药企还是会投入重注。
2018年4月，「AI生万物」GMIC大会上云势软件受邀参加并发布与美国康奈尔大学合作、新一代AI驱动的新药发现引擎GeniusMED，目标是将新药的研发效率提升60%，并且大幅度降低研发成本。
为什么人工智能技术能够大幅提升新药研发效率？
云势软件创始人&CEO 张英男认为，AI可以大幅提升新药研发效率，一个基本的逻辑是：太多未知的病因导致了新药研发进展缓慢，包括阿尔茨海默病等众多疾病，现代医学并没有完全清楚其发病机理，而AI可以从海量数据中获得新的知识，并且对迄今为止人类无法理解的复杂病因产生见解和洞察。
首先，从新药研发流程的各个环节入手，分析每个环节解决的具体问题，并考量这些问题能否通过数据驱动的方法来更好地进行解决。张英男介绍新药研发分成4个阶段，第一个阶段，寻找靶点，目前已知的有20000多种靶点，大概需要投入2-3年的时间，而靶点分析构建与筛选，需要一个月到1年的时间；第二个阶段，寻找化合物，目前已知的有100万以上的化合物，需要在保证安全的情况下完成一对一的匹配，大概需要2-5年；第三个阶段，寻找适应症，目前已知的有4000多种疾病，至少要经过数百万，甚至数亿的量级的临床试验，才能确定安全、有效，这需要5-6年的时间；最后才能进入注册审批，包括通过FDA的审核和认证，也需要1-2年的时间。
综上所述，药物研发的每一个关键步骤，都是从若干个数据中找到合适的数据。虽然单独数据集的数据量并不大，但实际上，要在每个阶段做出最好的判断，就需要对其他阶段的数据有非常深刻的理解。因此药物科学家面临的就是一个组合「爆炸」问题。成功的药物发现过程，往往要依靠几个核心科学家的经验和判断，而人类能掌握的知识毕竟非常有限，何况在有些发病机理不明的情况下，可能还需要基于某个假说进行研发方向的决定。所以，随着人工智能时代的来临，礼来的科学家说「豪赌结束了」，从某种程度上讲非常贴切。
在以往，受限于人类的计算能力和有限的经验，并没有能力去找到全局最优解。张英男认为，新药发现也应该可以等价为一个计算问题，计算机可以比药物科学家掌握更多的数据，并从数据之间找到之前无法得到的新线索，近而做出更合理的判断，所以AI必然能够解决新药研发的效率问题，这点毋庸置疑。
GeniusMED如何附能药物研发
GeniusMED从大量数据源中整合了与药品、疾病、基因、蛋白质等相关多种药物研发数据，构建了一个大规模的综合性药物研发知识库。药物研发人员可以利用GeniusMED以高效便捷的方式探索知识库中不同实体之间的潜在联系，发现药品到疾病，以及疾病到药品的隐含药物研发路径。它可以极大地提高药物研发过程中的准确率和有效性。
而这种研发模式典型的应用场景包括，1）药物重定向，即可以帮助企业将老药找到新的作用，继续延长其产品生命周期。也可以帮助临床医生为还没有药物的罕见病找到可行的治疗方案；2）药物组合推荐；3）药物副作用预测；4）CPI预测 等等。
在大会现场，张英男分享了两个真实的案例，第一个是蓝色小药丸被发现的故事。从首次研究治疗高血压，到重定向治疗ED，其实西非他命之后又被重定向了一次，去治疗肺动脉高血压症；第二个是落健最开始研发的目标是降压药，后来发现副作用是让头发重新生长，最终变成了治疗脱发的药品。类似的例子还很多，而GeniusMED新药发现引擎的目标，就是让这些「Happy Accident」可重复，并且可预测。
目前，利用GeniusMED的路径发现工具，云势软件已经在二甲双胍可以治疗结肠癌的结论上得到验证，给出具体的路径信息，而且这些路径信息绝大部分情况下都是现实世界中没有被发现过，纯粹是通过GeniusMED强大的学习能力，发现的全新知识。
随后，张英男分享了GeniusMED应用的两个案例，在阿尔茨海默病（AD）领域，GeniusMED已经预测了10种现有药物可能对AD治疗有效，并给出了排序。其中有3种是已经获批的药物，另外7种药物中，有3种药物正在进行相关的临床试验，从侧面说明了GeniusMED的强大。在系统性红斑狼疮探索上，GeniusMED还证明了有3款已知药物有效，另外7种药物中有2种正在进行临床试验，其余5种药物是GeniusMED计算得出的高潜力药物。
最后，张英男总结了GeniusMED的核心能力，第一是集成性，集成了多模态的数据；第二是完整性，构建了完整的关系数据；第三是可解释性，不仅能给出预测和推荐，而且可以给出原因；第四是归纳性，同样的方法，如果给更多的数据，可以发现更多的知识。张英男自信的表示，如果药企愿意分享他们失败药物的数据，云势软件就有能力从沙子中淘到金子。
云势软件是一家通过云计算，大数据和人工智能为医药行业赋能的创新公司。客户包括AstraZeneca、Bayer等世界500强企业和武田制药、华润双鹤等知名企业。主要的产品覆盖新药研发、临床、营销，三个医药行业重要领域。张英男坚信，AI会改变医疗，也会改变新药研发，希望GeniusMED在生命科学领域能够做出最大的贡献。
